Gesundheitsforschung und -versorgung voran­bringen

Medizin und Medizinforschung sind heute geprägt durch die Digitalisierung einerseits und durch die immer detailliertere Erforschung der biomedizinischen Grundlagen von Krankheit und Gesundheit andererseits. Beides bedingt sich gegenseitig: Digitalisierung ist ein Motor für Fortschritte sowohl in der medizinischen Versorgung als auch in der biomedizinischen Forschung. Gleichzeitig erfordern gerade diese enormen Fortschritte – mit der zunehmenden genetischen Differenzierung einst homogen erscheinender Krankheitsbilder – zwingend intelligente digitale Lösungen, zunehmend auch unter Inanspruchnahme Künstlicher Intelligenz (KI), um mit den ständig wachsenden Datenmengen und mit zunehmender Komplexität effektiv forschen und sinnvoll klinisch arbeiten zu können. Diese grundlegenden Änderungen stellen uns nicht nur vor technische und organisatorische Herausforderungen. Sie verändern auch die Anforderungen an Ärztinnen und Ärzte. Dafür braucht es neue Konzepte für das Medizinstudium und die Facharztausbildung.

Diese disruptiven Entwicklungen, denen die Medizin und die Forschung ausgesetzt sind, finden in Zeiten des demographischen Wandels statt. Auf der einen Seite steigt der Versorgungsbedarf, und damit der Bedarf an Personal und Geld im Gesundheitswesen. Auf der anderen Seite fehlen Fachkräfte im Gesundheitswesen und es ist mit einem Rückgang an Steuereinnahmen und einem Anstieg der Sozialversicherungsbeiträge zu rechnen. In dieser Lage benötigen wir Daten, auf denen die Gesundheitspolitik Strukturreformen entwickeln und deren Erfolg evaluieren kann. Wir brauchen Daten, um Patientenpfade zu verstehen und effizienter und personalisierter zu gestalten. Wir brauchen Daten, um die Auswirkungen von politischen Maßnahmen – wie die Krankenhausreform oder die Reform der Notfallversorgung – erfassen und bewerten zu können. Wir brauchen Daten, um über den Nutzen und die Erstattungsfähigkeit von kostenintensiven diagnostischen und therapeutischen Verfahren entscheiden zu können. Und wir brauchen Daten, um pharmazeutische oder medizintechnische Innovationen und insbesondere KI-Systeme effizient entwickeln, testen, evaluieren und implementieren zu können.

Als Vorstand der TMF leitet uns die Frage, wie wir bei den konkreten Herausforderungen in den nächsten Jahren dazu beitragen können, unter den geschilderten Rahmenbedingungen einerseits die biomedizinische Forschung und damit den Wissenschaftsstandort Deutschland, andererseits die Gesundheitsversorgung in diesem Land zu stärken.
 

Forschungsinfrastrukturen: Basis für Fortschritt und Innovation

Standortübergreifende Infrastrukturen für die biomedizinische Forschung zu begleiten und zu unterstützen – das führte vor 25 Jahren zur Gründung der TMF. Dieser Auftrag ist heute aktueller denn je: Initiativen wie die Medizininformatik-Initiative (MII), genomDE, NFDI4Health, das Deutsche Humangenom-Phenomarchiv (GHGA) sowie Biobanken und Register müssen ihre Strategien eng miteinander abstimmen. Dies erfordert eine enge Zusammenarbeit und Abstimmung aller relevanten Akteure, darunter die Deutschen Zentren der Gesundheitsforschung (DZG), der Medizinische Fakultätentag (MFT), der Verband der Universitätsklinika (VUD) und das Netzwerk Universitätsmedizin (NUM). Dabei müssen Forschungsinfrastrukturen konsistent mit den Konzepten und Architekturen zur Digitalisierung des Gesundheitswesens verbunden werden, insbesondere mit Blick auf die Daten der Krankenkassen und die ab 2025 verpflichtende elektronische Patientenakte (ePA). Eine enge Kooperation der Forschungsinstitutionen und -initiativen mit der gematik und dem Forschungsdatenzentrum (FDZ) Gesundheit ist hierfür unerlässlich. Gleichzeitig muss diese Arbeit in einen europäischen Kontext eingebettet werden. Der European Health Data Space (EHDS) bietet die Chance, sowohl die grenzüberschreitende Patientenversorgung zu verbessern als auch eine europaweit einheitliche und geregelte Nutzung von Versorgungsdaten für die Forschung zu etablieren. Nur durch diese umfassende Vernetzung kann das volle Potenzial der biomedizinischen Forschung und der Digitalisierung des Gesundheitswesens ausgeschöpft werden.
 

Die zentralen Heraus­forderungen beim Aufbau der Forschungs­infra­strukturen sind:

• die Güterabwägung zwischen dem Forschungs- und Gesundheitsnutzen und dem Persönlichkeitsrecht des Einzelnen, konkret der Schutz der informationellen Selbstbestimmung bei der Verwendung von Proben und Daten durch angemessene technische und organisatorische Maßnahmen.
   
• Governance-Strukturen, die einen ausgewogenen Interessenausgleich zwischen den Datenerzeugern, den Betreibern der Infrastruktur und den Datennutzenden fördern.
   
• die Gewährleistung von Interoperabilität als unabdingbare Voraussetzung für einen erfolgreichen system- und einrichtungsübergreifenden Datenaustausch.
   

Diese Kernherausforderungen spiegeln sich in der zentralen Expertise der TMF wider. Mit diesem Know-how wollen und können wir aktiv zur Entwicklung von Strategien, Strukturen und Lösungen für Forschungsinfrastrukturen beitragen.
 

Digitale Medizinprodukte und KI-Anwendungen ermöglichen

Deutschland liegt bei der Anzahl der Patentanmeldungen zu Methoden und Produkten der Künstlichen Intelligenz auf Platz 2 hinter den USA, aber noch vor China und Japan (Quelle: DPMA 18.3.2024). Trotzdem schaffen wir es in Deutschland nicht, aus unseren Innovationen Produkte zu machen. Wir profitieren davon weder in der Versorgung noch in der Industrie. Das Problem besteht nicht nur bei KI-Anwendungen, es zieht sich durch den gesamten Bereich der Medizintechnik und der digitalen Medizin. Als Hemmnis wird oft die Überregulierung der EU, zum Beispiel durch die Europäische Medizinprodukteverordnung (MDR), die Europäische KI-Verordnung („AI Act“), die Gesetze zur Cybersicherheit oder den Datenschutz, genannt. Nur wenige akademische Institutionen sind durch diese gesetzlichen Hürden und den dazugehörigen bürokratischen Aufwand in der Lage, ihre Innovationen in der Krankenversorgung zu testen, praxisnah weiterzuentwickeln und so zu einer für die kommerzielle Verwertung oder den praktischen Einsatz als Eigenherstellung notwendigen Reife zu bringen.

Es reicht aber nicht, sich hinter der Regulatorik und Bürokratie zu verstecken. Um die Translationshürden zu überwinden, brauchen wir auch einen Kompetenzaufbau, Strukturen, die Kompetenzen zu erhalten, und Anreizsysteme, die die translationale Forschung der Grundlagenforschung gleichstellen. Hierzu sind gezielte Förderprogramme erforderlich, die ihrerseits wieder eine kompetente Begleitstruktur und in der Verstetigung eine Netzwerkstruktur für den Austausch von Lösungen und Erfahrungen benötigen.
 

Akademische Arznei­mittel­forschung stärken und Brücken bauen zur Industrie

Die Arzneimittelforschung in Deutschland steht vor Herausforderungen wie hohen Entwicklungskosten, regulatorischen Hürden und einem Fokus der Industrie auf wirtschaftlich lukrative Indikationen, wodurch seltene Erkrankungen und patientenorientierte Fragestellungen oft vernachlässigt werden. Hinzukommen Lieferengpässe, die die Versorgungssicherheit in Deutschland regelmäßig einschränken oder gefährden.

Die akademische Forschung kann hier mit unabhängigen Studien und innovativen Ansätzen blinde Flecken der industriefinanzierten Forschung schließen. Besonders bei seltenen Erkrankungen, wo geringe Fallzahlen kommerziell unattraktiv sind, leisten „Investigator Initiated Trials“ (IITs) unverzichtbare Beiträge zur Entwicklung und Evaluierung neuer Therapien. Sie ermöglichen zudem Therapieoptimierungsstudien, die patientenorientierte Ansätze über rein marktorientierte Fragestellungen hinaus verfolgen. Auch bei der unabhängigen Bewertung der Arzneimittelsicherheit sowie beim „Repurposing“ bestehender Wirkstoffe – also deren Einsatz für neue Indikationen – schaffen IITs wissenschaftliche Grundlagen, die oft von kommerziellen Interessen vernachlässigt werden. Damit stärken sie die evidenzbasierte Medizin, fördern innovative Ansätze und adressieren dringende Versorgungslücken im Gesundheitswesen.

Dies hat nicht nur eine medizinische, sondern auch eine finanzielle Dimension. Es bedarf letztlich einer intensiveren Zusammenarbeit zwischen akademischen Einrichtungen, Patientenvertretern und der Industrie, um innovative Lösungen für gesundheitliche Herausforderungen zu entwickeln. Aber es braucht hierfür auch einen strategisch konzeptionierten, längerfristig ausgerichteten (wie z. B. bei den Deutschen Zentren der Gesundheitsforschung) und idealerweise sich refinanzierenden Rahmen, um dies erreichen zu können.
 

One-Health-Forschung

In den letzten Jahrzehnten wurde immer stärker ersichtlich, wie sehr die Gesundheit des Menschen mit der Tiergesundheit und einer gesunden Umwelt zusammenhängt. Dieser integrative Blickwinkel wird in der One-Health-Forschung eingenommen, um die globalen Herausforderungen wie Pandemien, Antibiotikaresistenzen, Klimawandel und Ernährungssicherheit anzugehen. Die One-Health-Forschung ermöglicht interdisziplinäre Ansätze zur Prävention und Bekämpfung zoonotischer Erkrankungen, fördert nachhaltige Gesundheitsstrategien und schafft Frühwarnsysteme für globale Gesundheitsgefahren. Dazu ist eine interdisziplinäre Zusammenarbeit und der Aufbau interoperabler Dateninfrastrukturen essentiell. Die TMF hat diesen Blickwinkel in der Vergangenheit bereits berücksichtigt, etwa durch ihr Engagement in der Zoonosen- und Infektionsforschung. Für die zukünftige Arbeit gilt es, die Entwicklungen bei der rasanten Infrastrukturentwicklung in der Humanmedizin mit den Entwicklungen in den Veterinär- und Umweltwissenschaften abzugleichen, um einen möglichst hohen Nutzen zu erzielen.
 

Die Lieferkette biomedi­zini­scher Forschung: Daten­qualität, Forschungs­quali­tät, Behandlungs­qualität, Versorgungs­qualität

Eine zentrale Aufgabe der kommenden Jahre wird es sein, die Qualität und Quantität versorgungsnaher Gesundheitsdaten sicherzustellen. Nur so lassen sich verlässliche Erkenntnisse gewinnen.

Hierbei hat uns die COVID-19-Pandemie eindrucksvoll die Dimensionen des Problems des „Research Waste“ demonstriert. Viele frühe Therapieempfehlungen basierten auf Sekundärdatenanalysen größerer Datenmengen aus Krankenhausinformationssystemen. In einer Kombination aus hohem Publikationsdruck, mangelndem Methodikverständnis, Anwendung ungeeigneter Methoden, sowie gleichzeitiger Ausblendung offensichtlicher Schwächen in der Datenqualität entstanden aus realen Daten fragwürdige Ergebnisse, aus welchen wiederum teilweise falsche Empfehlungen für die Versorgung abgeleitet wurden. Pragmatische, global durchgeführte randomisierte, kontrollierte Studien waren nicht nur möglich und schnell durchführbar, sondern halfen, belastbare Evidenz für viele klinisch relevante Fragen zu generieren. An genau diesem Beispiel zeigt sich, welche Bedeutung eine robust aufgestellte IT-Infrastruktur und ihre Pflege durch qualifiziertes Personal hat.

Verknüpft man das Thema falscher Schlussfolgerungen mit dem Einsatz von KI, wird die Herausforderung noch größer: Algorithmen der Künstlichen Intelligenz, die mit Daten unklarer Herkunft (Stichwort „Data Provenance“) oder sogar von KI generierten Daten trainiert werden, sind besonders anfällig dafür, unzuverlässige Ergebnisse zu liefern. Es ist nicht klar, in welchen Entscheidungssituationen die durch KI generierten Ergebnisse einbezogen werden können. Sind diese Ergebnisse nicht unabhängig reproduzierbar oder grundsätzlich falsch, dann untergräbt dies langfristig das Vertrauen in die Forschung. Positiv formuliert heißt das: Qualitativ hochwertige, datenbasierte Forschung mit qualitätskontrollierten, transparenten Daten wird immer wichtiger, insbesondere für die Entwicklung und das Training von KI-Systemen. Wichtig sind klar definierte Ziele (z. B. Forschungsfragen oder der Zweck einer KI), eine strukturierte, möglichst vollständige Datenerhebung und eine Datenverarbeitung mit konsequentem Qualitätsmanagement.
 

Register: Datenspeicher für die Versorgungsforschung und Nutzen­bewertung

Viele medizinische Register sind prinzipiell in der Lage, Daten zu erschließen und bereitzustellen, die die hohen Ansprüche an klinisch-epidemiologische Forschung erfüllen. Dafür müssen die Register einen Reifungsprozess durchlaufen, bei dem sie kompetent unterstützt werden. Medizinische Register sind von zentraler Bedeutung für die Versorgungsforschung und die Entwicklung und Bewertung neuer diagnostischer Verfahren und Therapien. Sie können die Marktüberwachung von Arzneimitteln, Medizinprodukten und KI-Systemen in der Medizin vereinfachen und verbessern. Sie sollten daher stärker gefördert werden. Insbesondere gilt es, sichere, praxistaugliche und über eng definierte Spezialszenarien hinausweisende Verfahren zur Zusammenführung von Daten („Record Linkage“) zu entwickeln.

Auch über Anreizsysteme für qualitativ hochwertige Dokumentation in der Routineversorgung sowie über Kompetenzaufbau in diesem Bereich sollte nachgedacht werden. Je mehr hochwertige Daten aus der Routineversorgung genutzt werden können, desto geringer wird der Zusatzaufwand auf Seiten der datenbasierten Forschung. Große Krebszentren beschäftigen heute allein für die Befüllung der Krebsregister eine zweistellige Zahl an Mitarbeitenden.
 

Biobanken: Grundlage für die Forschung

Wenn man über Forschungsdaten spricht, wird häufig die Quelle und gleichzeitig der Datenspeicher mit der höchsten Speicherdichte vergessen: die Bioprobe. Die akademische Forschung ist als Innovationsmotor auf die Verfügbarkeit qualitativ hochwertiger Bioproben ebenso wie auf (digitale) Daten angewiesen. Dafür benötigen wir Biobanken, die durch standardisierte, vergleichbare und qualitätsgesicherte Prozesse die Grundlage für verlässliche und reproduzierbare Forschungsergebnisse liefern. Eine wesentliche Herausforderung besteht hierbei in der Abstimmung und Koordination verschiedener nationaler und internationaler Biobankinitiativen und deren assoziierter Arbeitsgruppen, um eine Vergleichbarkeit der Probenqualität auch über verschiedene Studien und Forschungsfragen zu gewährleisten, Doppelarbeit zu vermeiden und eine hohe Interoperabilität zwischen Biobanken zu erreichen. Große Relevanz hat hierbei auch der Dialog mit der Politik, um die rechtlichen und regulatorischen Rahmenbedingungen für die akademische Eigen- und Verbundforschung zwischen den Bundesländern zu harmonisieren und damit die Nutzbarkeit von Bioproben zu verbessern.
 

Verantwortungsvoller Um­gang mit Mensch, Umwelt und Natur

Jedes Wachstum wird durch die Limitation an Ressourcen begrenzt. Das Training und der Betrieb von KI-Systemen sowie die Lagerung von Bioproben bei tiefen Temperaturen stellen eine relevante ökologische und ökonomische Belastung der Forschungseinrichtungen dar. Zentrale Einrichtungen – wie robotergesteuerte Biobanken und Green-IT-Rechenzentren – reduzieren den Energieverbrauch und damit die Kosten. Für den Aufbau solcher zentralen Einrichtungen sind nicht nur die technischen Voraussetzungen zu schaffen. Eine transparente Governance mit klaren Verantwortlichkeiten, Prozessen und Strukturen ist ebenso essentiell für die Akzeptanz durch die Forschenden wie eine Kultur gemeinsamer Ressourcennutzung.

Die wichtigste Ressource der Wissenschaft sind die Menschen, die sie voranbringen – Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler mit ihren vielfältigen Perspektiven und Talenten. In einem internationalen Wettbewerb um die besten Köpfe können wir es uns nicht leisten, gesellschaftliche Gruppen auszuschließen oder zu benachteiligen, denn Vielfalt stärkt Innovation und Exzellenz. Deshalb müssen wir Arbeitsbedingungen schaffen, die nicht nur Leistung fordern, sondern auch wertschätzen und mit individuellen Lebenszielen vereinbar sind. Nur so bleiben Institute, Institutionen und der Wissenschaftsstandort Deutschland attraktiv, wettbewerbsfähig und zukunftsfähig.
 

Die TMF als Kompetenz-Hub

Einige der geschilderten Herausforderungen sind neu, andere bestehen seit vielen Jahren. Kein Akteur und keine Organisation – weder in der Wissenschaft noch in der Versorgung oder der Politik – kann sie allein adressieren. Es braucht deswegen Organisationen und Plattformen, die in der breit verstandenen Community der Versorgenden und Forschenden eine Vernetzung, einen Kompetenzaufbau und einen effektiven Kompetenztransfer ermöglichen.

Nötig ist ein „präkompetitiver“ Raum, in dem Akteure miteinander sprechen und gemeinsame Positionen, Strukturen und technische sowie administrative Standards erarbeiten können. Das gilt auch und insbesondere für diejenigen, die sonst – wie kommerzielle Unternehmen – im Wettbewerb zueinanderstehen oder konkurrierende Interessen innerhalb des Gesundheitssystems haben. Eine stärkere Beteiligung von Patientenorganisationen an der Gesundheitsforschung ist wichtig, um erstens den Blick für die aus der Sicht der Patientinnen und Patienten relevanten, krankheitsbedingten Änderungen zu schärfen, aber auch um zweitens die Akzeptanz der biomedizinischen Forschung und der Gesundheitsdatennutzung in der Bevölkerung zu erhalten und weiter auszubauen.

Vernetzung, Kompetenzaufbau und das Angebot einer Austauschplattform, die glaubhaft jenseits kommerzieller und auch sektorenbezogener Interessen agiert – das ist die Funktion, die die TMF seit ihrer Gründung erfüllt und die angesichts der zuvor geschilderten Herausforderungen in den kommenden Jahren an Bedeutung gewinnen wird.

Die TMF wird mit ihrer Erfahrung und Expertise an der Schnittstelle von Gesundheitsversorgung, (Versorgungs-)Forschung, Digitalisierung und regulatorischen Instanzen weiterhin dazu beitragen, Deutschland wieder zum führenden Standort für die medizinische Forschung auszubauen und die Forschung für eine bessere Versorgung von Patientinnen und Patienten zu stärken.
 

Der Vorstand der TMF:

Prof. Dr. Rainer Röhrig (Vorsitzender)
Prof. Dr. Dr. Melanie Börries (stv. Vorsitzende)
PD Dr. Dr. Michael Kiehntopf (stv. Vorsitzender)
Prof. Dr. Thomas Ganslandt
Prof. Dr. Andreas Günther
Prof. Dr. Wolfgang Hoffmann
Prof. Dr. Klaus Jung
Prof. Dr. Dagmar Krefting
Prof. Dr. André Scherag
Sebastian C. Semler
Dr. Frank Wissing